中国邮政11月1日发行的《科技创新（二）》纪念邮票中，第四张即为阿尔茨海默病治疗新药GV-971。图片来源：上海发布

中国原创治疗阿尔茨海默病新药获批上市的消息，让临床医生感到惊喜。

阿尔兹海默症，这是一种中枢神经系统变性病，起病隐袭，病程呈慢性进行性，是老年期痴呆最常见的一种类型。

数据统计显示，目前全球阿尔茨海默症患者至少达5000万人，且呈爆发性增长，预计到2050年将达到1.5亿人。而在中国，阿尔茨海默病患者也已超1000万人，居世界首位，且每年以30万以上的新发病例增长。

上海交大医学院附属瑞金医院神经内科邓钰蕾医生在接受澎湃新闻记者采访时表示，阿尔兹海默症这一疾病在如今已经引起了极大的社会关注，老百姓对于这一疾病的重视程度也在逐年增加，“瑞金医院早在上世纪90年代，就开出了记忆力障碍专病门诊，当时来看的都是中重度患者，很多患者生活无法自理，甚至不认识家人，但现在很多患者在疾病初期，发现记忆力较以往下降，就会马上来就诊。”

邓钰蕾说，随着老龄化的发展，阿尔兹海默症的就诊人群年龄也从以往50-60岁左右，范围扩大到了60-90岁，80岁以上人群尤为多见，发病率也在逐年递增。

“从这一疾病的症状来看，记忆力下降是最常见临床表现，此外还有语言功能下降，空间识别功能下降，这就容易导致患者迷路或走失，还有一些是逻辑能力变差，甚至是性格改变，这些症状容易被忽略，其实这也是阿尔兹海默症的症状中的一部分。”邓钰蕾表示。

由于发病机制尚不明确，阿尔兹海默症治疗多年来一直存在临床治疗难点，“现有临床治疗主要有两大类药物，一是胆碱酯酶抑制剂，如多奈哌齐、重酒石酸卡巴拉汀，另一类为NMDA受体协调剂，如盐酸美金刚，但这三种药物仍然不能阻断或逆转病情，只能起到缓解的症状，阿尔兹海默症新药研发17年没有新的进展，像美金刚这类药物在国外二十世纪九十年代晚期已经上市了。”

为何新药研发难？邓钰蕾指出，这主要是由于阿尔兹海默症的发病机制仍不明确，“只有找到发病机制，才能阻断疾病进展，明显改善症状。而从目前来看，其病因包括遗传、外伤、脑炎病史等，也可能与精神和情绪相关联，病因是很复杂的。由此可见其治疗也需要多角度、多靶点的临床研究。” 

甘露特钠胶囊（GV-971）的出现让临床医学专家看到了希望，这一药物曾在国内开展多中心临床研究，在中国34个地点招募了818名患者参与三期临床试验。

瑞金医院团队也参与了该项临床研究，邓钰蕾表示：“这项研究主要采取双盲、安慰剂对照研究，作为一种全新的药物，经过半年的临床验证，能显著改善患者的认知功能障碍。我们刚获知‘九期一’在2019年11月2日获得了国家药监局的批准，可应用于阿尔茨海默病的轻度至中度患者，作为临床医生我们期待能在与阿尔兹海默病的较量中增加一个有力的武器。”

【读特新闻+】

阿尔茨海默病患福音！中国原创阿尔茨海默病新药获准上市

近日，国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）上市注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。

甘露特钠胶囊（GV-971）是由上海药物研究所、中国海洋大学和上海绿谷制药历时22年共同研制、开发的，具有完全自主知识产权的国产创新药，也是全球首个糖类多靶抗阿尔茨海默症创新药物。借了上海试点药品上市许可持有人制度、推动创新研发成果的东风，得以快速上市，造福阿尔茨海默病患者和家庭。

阿尔茨海默病（AD）亦称老年痴呆症，是一种神经退行性脑部疾病，目前全球患者高达5000万人，中国患者约占20%，其治疗仍是世界性难题。过去近20年间，全球各大知名药企研发的多个抗AD药物均在三期临床试验中惨遭失败，以致一直没有新药上市。GV-971获批上市，不仅填补世界空白，更满足了众多病患临床急需用药的期待。

阿尔茨海默症患者部分特征

2018年10月，GV-971主要发明人、中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员在第11届国际阿尔茨海默症临床试验大会上公布了GV-971三期临床研究结果，显示这一药物能明显改善AD患者认知功能障碍，疗效显著，且安全性好。从那时起，新药能否获批、何时上市，全球众多人士均引颈以待。

甘露特钠胶囊主要发明人耿美玉研究员

今年9月，耿美玉团队已在《细胞研究》（Cell Research）杂志上发表论文，揭示了GV-971抑制阿尔茨海默症的作用机理。据介绍，GV-971是从海藻中提取的海洋寡糖类分子。不同于传统靶向抗体药物，它能够多位点、多片段、多状态地捕获β淀粉样蛋白（Aβ），抑制Aβ纤丝形成，使已形成的纤丝解聚为无毒单体。最新研究发现，GV-971还通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态，进而降低脑内神经炎症，阻止阿尔茨海默症病程进展。

GV-971与Aβ的分子结合模型

记者从上海药品监督管理局获悉：甘露特钠胶囊去年10月提出上市申请，一年时间就能快速获批上市，与上海在全国率先开展了允许生产许可和上市许可分离的药品上市许可持有人制度改革试点有关。按照以往流程，新药审批程序需要几年时间。GV-971的上市申请受到了各级政府和药品监管部门高度重视，国家药监局和上海药监局坚持严谨科学标准的同时，在注册法规、临床研究、资料审查、审评协调等方面主动提供服务，开辟创新药优先审评审批绿色通道，GV-971 注册申请审评实现了“提前介入、滚动提交、随到随审、并联审评、同步核查”，彰显了中国创新药审评审批体系对标国际水平的能力。

编辑 党毅浩