FDA即将批准一种新疗法，把DNA植入眼睛里来治疗视力丧失

前几天，美国基因科技公司Spark Therapeutics公司宣布研发出了一种基因植入疗法，目的是治疗视力丧失。

这种疗法针对的是由于RPE65基因突变而引起视力丧失：莱伯先天性黑蒙病（Leber's congenital amaurosis）。在手术过程中，医生会把携带了正常RPE65基因的液体通过微型针管注入病人的眼睛里，之后这种正常的基因会代替突变的基因工作，突变的基因也留在体内，不会消失或被移除。接受治疗的病人经过几周到几个月的时间就可以恢复视力。

在此次基因疗法的临床试验中视力得到恢复的患者克里斯丁·甘迪罗（Christian Guardino）。他在今年早些时候还参加了真人秀《美国达人》（America's Got Talent）。

这种疗法目前已经得到FDA 16位科学家组成的顾问的支持，这通常代表着FDA也会批准这项疗法。如果顺利，这将是美国首次批准用于治疗遗传病的基因疗法。

受到这一消息的激励，Spark的股价在上周五涨了5.6个百分点，达到90.99美元。投资者都挺看好这项新发明，不过现在的问题是它太贵了，有分析师预计它的价格将超过100 万美元，创疗法价格新高。

这导致的直接结果就是卖不出去。

美国医疗保险采用的是论质计酬（pay-for-performance），只有疗法起效了国家医保和补助中心（Centers for Medicare and Medicaid Services）才会同意报销，而且这一判定过程通常好花费几年时间。但这项疗法还属于新技术，没有明确的证据能够保证它的疗效，这就给Spark公司的收入带来了风险，目前，Spark还在和相关部门协商解决这个问题。

出于同样的原因，美国的保险公司可能也不会愿意承担这种疗法的保险，因为保险公司需要预付一笔钱给 Spark，如果疗法不起效，那保险公司就赔大了。

除了销售存在问题，这种基因编辑技术一直也备受争议。

1946年，科学家首次发现DNA可以在生物间转运，科学家们开始用这种基因改造农作物的基因，市面上出现了高产量的转基因大豆、生长周期减半的三文鱼、切开三周不变色的苹果…..

两条同样年龄的三文鱼。上方是转基因三文鱼，下方是按照普通方法培养的三文鱼。

不过对于这种转基因食品的安全问题人们一直都没达成一致意见。FDA直到2016年才对此做出了规定：如果不新增基因，只是删除掉不好的基因片段来改造农作物，这可能就不用标上转基因标示了。

更大的争议在对人类胚胎基因的改造上。

去年，美国华裔医生张进通过对胚胎细胞的移植，帮助一对携带莱氏综合症基因的约旦夫妇诞下拥有父亲、母亲及捐赠者 3 人基因的健康婴儿。

虽然这只是略微涉及到基因编辑的范围，但FDA还是向张进发送了一封措辞强硬的警告信。

但监管部门这种严格的限制在近两年有了松动的迹象。

今年2月份，由美国国家科学院（National Academy of Sciences）和美国国家医学院（National Academy of Medicine）组成的一个权威科学顾问小组发布了一份报告，表示支持胚胎基因工程，但只能用于防止婴儿从出生时携带已知会导致严重疾病和残疾的基因。

今年8月份，FDA首次批准了一种用于治疗癌症的基因疗法：CAR-T疗法。它先从患者自身采集在免疫反应中发挥重要作用的Ｔ细胞，然后重新编程，让新得的Ｔ细胞含有嵌合抗原受体，能识别并攻击癌变细胞。

FDA首次批准的治疗癌症的基因疗法：CAR-T疗法

编辑 耿超逸