“我看到了一则新闻，一个清远女孩患了庞贝病，因为治疗费用昂贵，没法足额服药，因此住在ICU里11年。这件事让我下定决心，要提交一个提案，希望广东省把罕见病治疗纳入医保报销。”13日上午，在省政协十二届三次会议医卫组分组讨论现场，省政协委员、省人民医院心脏科医生姚桦大声疾呼。

姚桦说，她平时主要诊治的是肺动脉高压病人，比较了解罕见病人的情况和痛苦：“罕见病发病人群少，治疗方法少，治疗费昂贵，医保覆盖不到，因此，因病返贫的比比皆是。”

以住了11年ICU的女孩为例，她得的是罕见病庞贝病，大陆发病率为四万分之一，全国现在所知在世患者，约200人，而该女孩一年的医疗费用要60万元。因为昂贵的费用都要自己支付，她无法稳定使用特效药物，因此身体每况愈下，需要靠呼吸机维持生存。

而姚桦熟悉的肺动脉高压患者，如果只需要单品种用药，一个月大约需要4000多元，如果要合并用药，两种药就要10000元左右。按照目前广州门诊每月报销300元的标准，杯水车薪。

“目前，天津、浙江、山西、湖南、四川、安徽、合肥等城市都有一些不同的政策，把罕见病患者纳入医保政策，报销比例为65%—85%。深圳也对一些罕见病实施特殊医保政策，如肺动脉高压患者，其常用药能得到较高比例的报销。但是整个广东还没有相关政策。有些患者因为吃不起药，本该一次吃一片的药都要掰成四次来吃，所以很难保持好的疗效。”姚桦呼吁广东省有关部门能关注罕见病群体，像对癌症、心脏移植患者一样，对罕见病患者提供特殊的医保政策，让他们治得起病，提高生存质量。

姚桦的发言得到了不少省政协委员的赞同。省政协委员、省妇幼保健院副院长陈运彬认为，当前，罕见病的病种有哪些，还没有一个权威的认定，很多地方都有不一样的目录。因此有必要对罕见病进行更深入的调研。“但无论如何，对这部分人群，确实要有特殊的救助手段，如通过重大疾病专项基金进行专项救治，让他们享受小康社会带来的红利。”

同时，陈运彬也提出，要对罕见病病理进行深入研究，如果有些罕见病具有遗传性，那一定要加强相关疾病患者的婚前、产前筛查。“要从源头上减少罕见病患者的出生，这对家庭、对社会是双赢。”

住进ICU11年的庞贝病女孩因为无法外出晒太阳，她的爸爸制作了特殊的镜子，让阳光折射照在她身上，被称为享受的是“二手阳光”。姚桦说，她将尽快提交提案，希望通过她和政协委员们的呼吁，“让医保阳光照到罕见病患者”。

编辑 高原