海南博鳌真实世界研究开辟新通道，加速复发或难治性多发性骨髓瘤药物创新

近日， 被誉为全球血液学领域盛会的欧洲血液协会（EHA）年会在西班牙举行。会上，赛诺菲公布了在中国海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区开展的一项真实世界研究（IsaFiRsT）最新进展。IsaFiRsT研究数据显示，新一代CD38单抗Isatuximab与泊马度胺和地塞米松的联合疗法（Isa-Pd）对于中国复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者客观缓解率（ORR）达82.6%。

此次EHA年会上公布的IsaFiRsT研究是首个评估Isatuximab与Pd联合疗法在中国患者中有效性与安全性的真实世界研究，且作为创新药物注册研究。本次研究主要终点为客观缓解率，次要终点包括无进展生存期、总生存期、缓解持续时间和安全性。

研究共纳入24例既往接受过≥2种治疗（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的RRMM患者接受Isa-Pd治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。截至2023年11月12日，研究者评估的ORR为82.6%，与全球III期ICARIA-MM研究结果一致。至首次缓解的中位时间为1.18个月（范围为0.9-3.1个月）。中位随访8.41个月时，未达到中位PFS、OS和DoR。此外，未发现新的安全性信号，整体不良反应可控。

上海交通大学医学院附属瑞金医院教授赵维莅介绍：“基于新药在MM领域的研究结果及MM患者未被满足的治疗需求，IsaFiRsT研究采用中国真实世界研究数据分析了Isatuximab+泊马度胺+地塞米松（Isa-Pd）方案在我国RRMM人群中的疗效。瑞金海南医院用时仅238天快速推进完成Isatuximab注射液真研项目，Isatuximab也成为首个利用乐城真实世界数据获国家药监局受理上市许可申请的血液肿瘤治疗药物。”

为促进国际先进药品及医疗器械尽快进入中国市场惠及患者，近年来国家药品监督管理局积极探索将真实世界数据应用于药械产品的审评审批。作为我国唯一的“医疗特区”，乐城先行区借助“先行先试”等特许政策，开展国际前沿的真实世界数据应用研究，为全国药械审评审批制度改革积累经验、探索方法。

目前，以海南省人民政府为建设主体，以上海瑞金医院为输出医院、海南省人民医院为依托单位，正积极推进多项真实世界研究的落地开展。而Isatuximab就是首批在乐城国际医疗旅游先行区开展临床真实世界数据研究的三个试点药品之一。

据统计，在中国每10万人中就有约1.6个多发性骨髓瘤患者，发病率呈逐年增高状态，且与全球比较发病年龄更低。同时，多发性骨髓瘤目前仍然是一种不可治愈的恶性血液肿瘤，临床上复发的次数越多，治疗难度也随之增加，患者无进展生存和复发后的生存时间越短。在我国即将进入中度老龄化社会背景下，患者亟需更多创新、优质的药物和解决方案。

赛诺菲中国临床研发负责人黄俊铭表示：真实世界证据在药物研发和监管领域发挥了越来越重要的作用，在推动注册、准入等多个方面体现出创新价值，为创新产品可及开辟了加速通道，受到全球范围药品监管机构、制药工业界和学术界的共同关注和重视。“赛诺菲响应中国药品审批审评制度改革，借助海南博鳌乐城试点政策进行真实世界研究，产出高质量证据，在多发性骨髓瘤领域迈出了创新加速‘第一步’。未来，赛诺菲将进一步探索真实世界数据在药物研发中的作用，尽早将创新药物带给患者，让更多患者焕发生命光彩。”

编辑 吴诗敏 审读 吴剑林 二审 党毅浩 三审 张雪松