8月22日，诺华旗下小干扰RNA（siRNA）疗法英克司兰钠注射液（商品名：乐可为®）获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者的治疗。

乐可为可在接受最大耐受剂量的他汀类药物治疗仍无法达到LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）目标的患者中，与他汀类药物，或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药，以及在他汀类药物不耐受或禁忌使用的患者中，单独用药或与其他降脂疗法联合用药。

据了解，该药是目前全球首款也是唯一一款用于降低LDL-C的小干扰RNA（siRNA）药物，每年只需两次皮下给药。

心血管疾病是导致我国居民死亡的“头号杀手”，而LDL-C水平高是诱发动脉粥样硬化性心血管疾病的重要危险因素之一。将LDL-C的水平控制在理想范围，有助于延缓血管动脉粥样硬化斑块形成，降低心梗、脑梗等严重心血管事件的发生风险，因此提高LDL-C达标率已成为血脂管理的一大趋势。

“他汀类药物是临床最常用的调脂药，但是大部分国人只能接受中等剂量的他汀治疗，且单一用药有其局限性。在临床上，也有部分患者因为依从性较差或对药物不耐受，导致LDL-C不达标，亟需长效且安全的降脂疗法。”北京大学第一医院心血管内科主任医师霍勇教授介绍，“该药为科学治疗和血脂管理开创了一种更友好、便捷的全新模式。”

临床研究结果显示，对于使用最大耐受剂量他汀类药物治疗后仍无法使LDL-C达标的患者，英克司兰可以使LDL-C水平持续降低，降幅高达54%。

“尽早启动治疗，长期稳定地控制LDL-C暴露量，可以有效延缓动脉粥样硬化斑块的进展，已成为血脂管理的一大趋势。然而在临床中，患者对于药物的依从性差是导致LDL-C达标率低的重要原因。”中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心血管内科主任葛均波教授表示，“英克司兰钠注射液突破性的便捷给药方式及临床实证研究结果为那些血脂难以达标的患者带去希望，此次获批，将有助于减轻我国心血管疾病负担，推动我国心血管疾病拐点早日到来。”

（原标题《全球首创小干扰RNA降胆固醇药乐可为在国内获批》）

编辑 刘悦凌 审读 韩绍俊 二审 关越 三审 刘一平