一针1467万！史上最贵新药在美上市可一次性治疗脊髓性肌萎缩症

瑞士创新药公司诺华制药的基因药物——Zolgensma，近日获美国食品药品管理局（FDA）批准上市。它一剂210万美元（约合人民币1448万元）的“天价”，也创下纪录。据报道，该药物预计今年晚些时候，将在日本和欧盟获得批准上市。该药物是世界上唯一一次性治疗脊髓性肌萎缩症的药物。

FDA官网新闻截图

开辟治疗脊髓性肌萎缩新篇章

Zolgensma是一种用于治疗2岁以下患儿罕见遗传性疾病——脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的单基因药物。脊髓性肌肉萎缩症是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，可导致瘫痪、呼吸困难和死亡，是婴儿死亡的主要遗传原因。脊髓性肌肉萎缩症由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生儿中就有1人受此影响，其中90%的患病婴儿活不过2岁。

在此之前，脊髓性肌肉萎缩症尚无有效的药物可以治疗。Zolgensma基于最新的基因疗法，其原理是将新DNA引入体内以纠正错误基因，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。据英国《卫报》报导，Zolgensma采用静脉注射，进入到患者脊髓液再发挥药效，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试。

陕西省人民医院神经内科主任医师李锐表示，“虽然SMA病因明确，但一直以来现有的医学手段对此都无计可施，无药可医，该药物的推出开辟了治疗脊髓性肌萎缩的新篇章。”

目前世界上最昂贵的药物

虽然是一次性给药，诺华给Zolgensma的定价高达212.5万美元(约合人民币1467万元)，这是目前世界上最昂贵的药物。

诺华方面解释称，药品目前价格虽偏高，但比起传统的其它治疗药品和方式Zolgensma药品有很大的性价比，因为Zolgensma在2岁小孩的治疗中只要一剂就可以完成治疗，不用连续用药。

据了解，此前，美国药企Biogen的Spinraza是目前唯一被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，其第一年的定价为750,000美元，此后每年的定价为375,000美元，一般情况下，10年期的慢性SMA治疗成本大约为400万美元，而且这种治疗不能停，如果停止，疗法就会失效。

目前Zolgensma的价格位列全球最贵药物之冠。排名第二的同样是一种基因疗法，眼科基因治疗药物Luxturna定价为85万美元。

美国的一位出生27天的男婴，是首批试用Zolgensma获得新生的患儿之一。他还在还在妈妈肚子里5个月的时候，就被诊断出患有脊髓性肌肉萎缩症疾病。他加入了诺华的临床试验，在出生27天后，医生给他注射一次实验性的治疗药物，以修复他受损的基因。如今男孩已经4岁多了，身体灵活自如，没有出现肌肉萎缩的迹象。

定价惹争议

不过，诺华这款药高达210万美元的定价，还是引来了不少争议。有评论称，诺华的这一做法无异于以天价“要挟”患儿的家长。

彭博社在5月30日的一篇报道中指出，Zolgensma在美国引发了两种截然不同的反应：批评人士认为，这是一种定价失控的行为；而另一边，也有支持者说，诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法，可以拯救绝望的家庭。

对于社会和舆论的质疑，诺华公司首席执行官（CEO） Vas Narasimhan 认为：“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术，每个病人要花300万到500万美元，但效果远不如这些药物。” Narasimhan 还表示，如果这种疗法只需进行一次，费用比目前的疗法都要便宜。

诺华公司认为，这种基因疗法的成本约为长期治疗费用的一半，患儿若存活5年，相当于每年平均花费42.5万美元，而现有的该疾病疗法，第一年费用就需75万美元。据了解，在美国这支天价药品在医保范围内。患儿家庭还可以选择分期付款。

“就像贷款一样，保险公司会在5年内分期付款。” Narasimhan 指出，这意味着，患儿家庭5年内每年支付42.5万美元。

担忧：基因疗法会都这么定价吗？

彭博社的分析指出，基因疗法价格的上涨，可能会阻碍人们获得治疗，或者使得创新药物的覆盖范围因为患者经济条件而受到限制。业界的担忧在于，问题不仅仅在于Zolgensma，未来其他几十种正在研发中的基因疗法也将以这个价格为参照。

但也有一种观点认为，基因疗法的定价应该更高。它们可以一次性取代一生中昂贵的替代疗法。Zolgensma五年的年化成本为42.5万美元，这相对于目前的长期使用非治疗性医疗标准来说是一个折扣。这种论调认为，药品价格飞涨，尤其在许多基因疗法针对的罕见病症领域，把已经虚高的价格提高几倍并不是什么大不了的事。

5月28日，bioarin Therapeutics公司公布了血友病基因药物Valrox的最新数据，其价格可能与Zolgensma相当，甚至更高。这种药物可以消除许多病人出血的症状，但有人担心效果不会持久。为一项在很多方面都不确定的福利支付高昂的预付款并不具有极大的吸引力。

编辑张克