脐血可用于治疗的病种越来越多，你为孩子保存了吗？

华南首个例数最多自体脐血治疗脑瘫临床试验获突破性进展。6月30日在广州举行的第六届中国脐带血大会上宣布，由广东省妇幼保健院和韩国汉阳大学联合开展的“自体脐血治疗脑瘫”临床科研项目，目前已有12位脑瘫患儿成功进行自体脐血输注并取得疗效。

第六届中国脐带血大会由中国妇幼保健协会及广东省妇幼保健协会联合主办，中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会承办。

漫画：冯大美

接受自体脐血回输的脑瘫患儿症状获改善

广东省妇幼保健院康复科主任常燕群是该研究项目的负责人。从事儿童神经康复工作二十多年的他，尤其理解脑瘫患儿及其家庭的不易，一直在探寻更先进的治疗方法。通过文献检索和与国外专家直接沟通，他发现国外在人类自体脐血治疗脑性瘫痪方面开展了大量基础研究及临床试验，部分病人使用自体脐血后临床症状有一定的改善。经过努力，常燕群带领团队终于在2017年6月与韩国汉阳大学Lee Young-Ho教授团队共同开启“自体脐血治疗脑瘫”的临床Ⅰ期试验。在广东省脐血库的支持下，常燕群团队在短时间内招募到了首批脑瘫患儿，并于2017年10月成功进行了首例脑瘫患儿的自体脐血回输，截至今年5月，已有12例患儿接受了该疗法且均已平安出院，治疗效果被持续观察。常燕群介绍，根据回院做评估的患儿情况以及家属的反馈，患儿在认知、运动、发音、互动等方面均有不同程度的进步。

来自潮州的7岁宣宣在4个月大的时候被诊断为神经运动发育迟缓，虽有进行电疗、水疗、认知课等康复治疗，但都没有明显效果，其家人陷入绝望之中。后来在获悉这一科研项目后，他们抱着一丝希望带着宣宣于今年2月6日进行了自体脐血回输。宣宣母亲吴女士现身本届中国脐带血大会，向媒体介绍：她惊喜地发现宣宣在回输脐血3个月后，可以搀扶着走路了，走得比以前直，能听懂一些指令，而医生的评估显示，宣宣在认知方面的确有改善，这让她对回输脐血的疗效充满信心。

“我们现在只是起步阶段，很多自存脐血的家长还不了解脐血可以治疗脑瘫，所以当发现自己孩子被诊断为脑瘫时，不会第一时间想到脐血。”常燕群表示，脑瘫的治疗效果是越早越好，希望有更多的脑瘫患儿能够加入到该科研项目中来，如果有脑瘫患儿且已自存了脐血的，可以联系广东省妇幼保健院康复科或广东省脐血库咨询。

自体脐血治疗脑瘫、自闭症成为未来新趋势

脑性瘫痪是儿童生长发育期常见的运动障碍疾病，其发病率约千分之2.5左右；由于高龄二胎产妇的增多，早产发生率的增加，新生儿窒息、胎儿宫内感染等发生，我国每年新增的脑瘫患儿在4万左右。对于小儿脑瘫，采用包括运动疗法、电疗、按摩、热疗、手术、药物等传统疗法并不能改变脑损伤的结构破坏，只能一定程度上缓解肌肉痉挛和促进运动能力发育，部分纠正异常运动模式。因此国内外专家不断探索开发新疗法，而其中一个就是开展对脑瘫患儿的自体脐血治疗。

世界首例脐带血移植专家----美国杜克大学儿童移植中心及罗伯特森细胞治疗临床转化中心首席专家Joanne Kurtzberg教授，也应邀在本届中国脐带血大会上分享了自体脐血治疗脑瘫临床试验的最新成果，其研究显示，患儿在输注自体脐血一年后，比预期提升了30%的运动功能。Kurtzberg教授表示足量的自体脐血输注能够促进脑瘫患儿运动功能恢复，现阶段研究证明，儿科患者自体脐血治疗脑瘫是安全可行的。

据悉，现在医学界已经在尝试用脐血治疗自闭症，Kurtzberg教授在自体和异体脐带血治疗脑瘫和自闭症等神经系统疾病方面已经积累了超过700例的临床实践。广东省妇幼保健院康复科主任常燕群表示，今后也计划开展自体脐血治疗自闭症以及异体脐血治疗脑瘫、自闭症的科研项目。

国内外研究仍在不断探索自体脐血的潜能领域

北京京都儿童医院副院长孙媛教授也在会上分享了6例自体脐血应用案例，孙媛指出自体脐血可以适用于治疗很多类型的疾病，且还有很多未知的领域，其应用将会越来越广。据不完全统计，中国7家获国家批准运行的脐带血造血干细胞库（北京、天津、山东、上海、浙江、四川、广东）自体库应用数量在逐渐增长，目前累计应用例数已超过263例，用于治疗神经母细胞瘤、地中海贫血、急性髓细胞白血病、再生障碍性贫血、淋巴瘤、脑瘫等疾病。

Kurtzberg教授表示，脐血应用在国外已经非常成熟，在可治疗病种方面，国外也已经有了长期的研究数据并取得进展。2005年，美国佛罗里达大学研究团队开展了自体脐血治疗1型糖尿病患者的临床试验;2006年，美国俄亥俄州立大学医学院开展大剂量免疫抑制剂联合自体脐血移植治疗多发性硬化的研究;2009.03-2012.01安卡拉大学招募患有贫血症的早产儿进行自体脐血输注研究; 2013年，美国杜克大学医学院继成功将自体脐血治疗脑瘫进展到三期临床治疗后，开始进行利用自体脐血治疗自闭症的创新研究。2017年10月，杜克大学医学中心更是取得了FDA的许可，开始了一项扩大范围的临床研究，涉及疾病包括：自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍、脑缺血、溺水等，可以为更多神经系统疾病患者提供研究性脐血疗法。可见，国内外专家都在不断探索自体脐血的潜能领域，共同推进自体脐血的研究和应用，造福人类健康。

【读特新闻+】

脐带血知多D

1. 脐带血是什么？能用于治疗哪些疾病？

脐带血，是胎儿娩出断脐后最短时间从脐静脉中采集的血液。经过近三十年来的医学研究发现，脐带血富含造血干细胞，而造血干细胞具有良好的分化增殖能力，可以分化成红细胞、白细胞和血小板等各种细胞，具有重建血液和免疫系统的功能，可用于造血干细胞移植治疗相关疾病，因此储存脐带血本质是储存造血干细胞。目前，造血干细胞的三大来源为骨髓、外周血和脐带血，由于脐带血具备采集方便、对被采集者无伤害、临床应用及时、移植后排斥率低且程度较轻等优势，逐渐被医学界所珍视，而父母们也纷纷意识到脐带血的价值而选择为孩子们保存下来。

在世界范围内，据不完全统计，脐血已经应用于治疗80多种疾病。

在中国原卫生部颁发的《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范(试行)》中规定，脐带血造血干细胞治疗技术适应症包括白血病、骨髓增生异常综合症、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、重症再生障碍性贫血、重症放射病、骨髓衰竭、血红蛋白病、重症免疫缺陷病、代谢性疾病等10余类。除了治疗血液系统疾病以外，脐带血还可治疗免疫系统、遗传代谢性及先天性疾病等。

2. 脐血存储要经过哪些步骤？

（1）脐血办理流程：

（2）脐血采集-冻存流程：

1.采集：由专业资质的医护人员完成，不影响产妇分娩，对产妇和新生儿不会造成伤害。   2.运输：采集到的脐血会暂时保存在内置温度4-25℃的脐血专用储存箱内，并于24小时之内由专业的脐血运输人员运送到脐血库，   3.制备：初检合格的脐血在实验中心经密度梯度离心分离去除红细胞和血浆，留下需要保存的有核细胞。   4.冻存：制备后的脐带血造血干细胞要通过计算机程序分阶段、分步骤逐步缓慢降温到零下90℃，最后放入液氮中（零下196℃）。   5.检测：对脐带血和母亲血进行各项相关的病原微生物检测，同时检测脐带血有核细胞数量、CD34+细胞数和造血干祖细胞集落数等。

3. 脐血储存多年后还可以用于治疗疾病吗？

理论上，脐带血造血干细胞在零下196℃的液氮中可以永久保存。

国际权威血液学杂志《Blood》曾在2011年5月发表报道，纽约脐血库的研究人员用冻存了21-23.5年的脐血进行检测，取得80%-100%的复苏活性，细胞呈现维持高度的增殖和分化能力。

实际应用也证明，脐带血造血干细胞是可以长期保存的。

2015年3月，广东省脐血库一份冻存了15年的脐血复苏后活性达到94.2%，成功救治了一个11岁白血病女孩，目前恢复情况良好。

截至2017年12月，广东省脐血库已经提供临床应用的1287份脐带血造血干细胞中，冻存年限超过10年的有59份，平均细胞复苏活性达86.95%。

4. 脐带血造血干细胞因为细胞数偏低，是否只能治疗儿童，不能治疗成年人？

当然不只是用于治疗儿童，参考“纽约血液中心”的国家脐带血库公布的异基因脐带血造血干细胞移植的参考标准为0.7～10×107/kg。广东省脐血库（公共库）所储存的脐带血平均冻前有核细胞总数已达到14.55×108，理论上可以满足100公斤的患者自体移植使用。如果是自存脐带血应用于自体使用，不存在配型的问题。因此在临床使用时，不会因排异等问题而损耗更多的有核细胞，从而影响移植治疗效果。

以广东省脐带血应用为例，截至2017年12月，有56%的脐血用于治疗18岁以上的成人患者，其中，有43%的脐血用于治疗50公斤以上的患者。2013年3月16日一位体重94公斤的白血病患者使用单份脐带血进行成功移植。2016年1月15日，一位体重117公斤的急性髓细胞白血病患者使用单份脐带血成功进行治疗。

5.脐血自存费用如何？

广东省脐血库目前自存脐血费用：保管18年的总费用为19800元。

编辑 赵偲容